Wat is Luxturna?
Luxturna is een vorm van gentherapie die wordt gebruikt bij de behandeling van bepaalde aangeboren ziektes van het netvlies. De medische naam voor dit product is vortigene neparvovec. Luxturna wordt tijdens een ingreep aan het oog onder het netvlies toegediend. In Nederland wordt deze behandeling toegepast in het Oogziekenhuis Rotterdam.
Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?
Luxturna wordt toegepast bij de behandeling van een bepaalde vormen van erfelijke netvliesaantasting (congenitale retinadystrofie). Het gaat dan om bepaalde vormen van amaurosis congenita van Leber en retinitis pigmentosa die worden veroorzaakt door een mutatie (afwijking) van een bepaald stukje DNA dat het RPE65-gen wordt genoemd.
Hoe wordt het toegepast?
Luxturna wordt toegediend in het oog. Eerst wordt het glasvocht in het oog verwijderd. Dit wordt vitrectomie genoemd. Vervolgens wordt het middel onder het netvlies (subretinaal) ingespoten.
Verder lezen / Referenties
- S Russell, ‘Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65- mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial’, gepubliceerd in The Lancet van 2017; 390: pagina’s 849-860.
Synoniemen
voretigene neparvovec