Syndroom van Morquio

Bij kinderen met het syndroom van Morquio type A (mucopolysaccharidose IVA) is achterblijvende groei een belangrijk symptoom. Sinds enige tijd is het mogelijk om kinderen met het syndroom van Morquio type A te behandelen met enzymvervangingstherapie. Daarbij wordt een synthetische versie van het enzym dat ontbreekt direct in de bloedbaan toegediend als geneesmiddel. Doherty ea […]