Bij kinderen met het syndroom van Morquio type A (mucopolysaccharidose IVA) is achterblijvende groei een belangrijk symptoom. Sinds enige tijd is het mogelijk om kinderen met het syndroom van Morquio type A te behandelen met enzymvervangingstherapie. Daarbij wordt een synthetische versie van het enzym dat ontbreekt direct in de bloedbaan toegediend als geneesmiddel. Doherty ea onderzochten het effect van enzymvervangende behandeling op de groei bij kinderen met Morquio type A. Daarbij vergeleken ze de lengtegroei van kinderen die enzymvervangende behandeling kregen met kinderen die de behandeling niet kregen. Uit het onderzoek bleek dat de enzymvervangende therapie de lengtegroei niet bevordert.
Bron: C Doherty, M Stapleton ea, ‘Effect of enzyme replacement therapy on the growth of patients with Morquio A‘, J Hum Genet. 2019 Apr 24.
