Bijgewerkt op 6 januari 2022
Wat is sapropterine?
Sapropterine is een geneesmiddel voor de behandeling van fenylketonurie. Het verlaagt het fenylalanine gehalte van het bloed. Dit is verhoogd bij mensen met fenylketonurie. Sapropterine wordt in Nederland op de markt gebracht door Medcor onder de merknaam Kuvan. Kuvan wordt geleverd als tabletten voor oplossing.
Sapropterine is een zogenaamd ‘weesgeneesmiddel’. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen tegen zeldzame ziektes.
Hoe werkt het?
Sapropterine is een chemische stof die van nature in ons lichaam voorkomt. Het speelt een rol bij de afbraak van fenylalanine. Daarnaast speelt het ook een rol bij de productie van neurotransmitters. Dat zijn de signaalstofjes die in het zenuwstelsel zorgen voor de prikkeloverdracht tussen hersencellen en zenuwcellen.
Bij de behandeling van fenylketonurie zorgt sapropterine ervoor dat het fenylalanine gehalte in het bloed omlaag gaat. Hierdoor wordt het voor sommige patiënten mogelijk om een minder streng dieet te volgen. Kijk voor meer informatie hierover op de webpagina over fenylketonurie.
Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?
Sapropterine wordt gebruik bij de behandeling van fenylketonurie (PKU). Daarnaast wordt het ook gebruikt bij de behandeling van een tekort aan tetrabiopterine (tetrahydrobiopterine-deficiëntie).
Voor wie is het geschikt?
Sapropterine is geschikt voor behandeling van kinderen van 4 jaar en ouder, en volwassenen.
Welke dosering?
De juiste dosering verschilt van patiënt tot patiënt en wordt bepaald op grond van het lichaamsgewicht. De tabletten worden opgelost in water. De oplossing moeten elke dag op dezelfde tijd en bij voorkeur ‘s ochtends worden ingenomen.
Fenylketonurie
De begindosering is eenmaal per dag 10 milligram per kilogram lichaamsgewicht. Dus voor een kind van 10 kilogram geldt een begindosering van 100 mg per dag. Dat betekent één tablet, opgelost in 100 ml water. De onderhoudsdosering is afhankelijk van het fenylalanine gehalte in het bloed. Meestal zal de onderhoudsdosering 5-20 milligram per kilogram per dag zijn. De behandelend arts zal regelmatig de fenylalanine-spiegel van het bloed controleren. Aan de hand van de resultaten kan de dosering worden aangepast.
Tekort aan tetrabiopterine
Bij deze aandoening ligt de begindosering lager, namelijk 2-5 milligram per kilogram lichaamsgewicht per dag.
Welke bijwerkingen kan het geven?
Net als andere medicijnen kan ook sapropterine bijwerkingen geven. De volgende bijwerkingen komen het meest voor:
Gebruik bij zwangerschap
Het is niet bekend of gebruik van sapropterine tijdens zwangerschap schade kan veroorzaken bij het ongeboren kind. Daarom wordt in principe afgeraden om het middel te gebruiken tijdens een zwangerschap, tenzij een strikt dieet onvoldoende verlaging van de fenylalanine spiegel geeft.
Gebruik tijdens het geven van borstvoeding
Het is niet bekend in welke mate sapropterine wordt uitgescheiden in de moedermelk. Daarom wordt gebruik tijdens het geven van borstvoeding afgeraden.
Engelse vertaling
tetrahydrobiopterin, sapropterin
Verder lezen / Referenties
Voor meer informatie verwijzen wij naar de EPAR van Kuvan, zoals gepubliceerd door de EMEA (Europees Geneesmiddelen Bureau). EPAR staat voor ‘European Public Assessment Report’.