Wat is nusinersen?

Nusinersen is een geneesmiddel tegen spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame, erfelijke spierziekte. Het wordt op de markt gebracht onder de merknaam Spinraza. Spinraza wordt geleverd als injectievloeistof. De injectievloeistof wordt via een ruggenprik toegediend. Daarmee komt het middel direct in het hersenvocht rondom het ruggenmerg terecht. Dit wordt ‘intrathecale toediening’ genoemd.


Hoe werkt het?

Mensen met spinale musculaire atrofie hebben een afwijking in het DNA. Het gaat om een stukje DNA dat het SMN1-gen wordt genoemd. Door deze afwijking wordt een bepaald eiwit – het SMN-eiwit – in te lage hoeveelheden aangemaakt. Dit leidt tot de afwijkingen en klachten die bij deze ziekte horen. Een ander gen, het zogenaamde SMN2-gen, zorgt echter ook voor de aanmaak van SMN-eiwit. Door de activiteit van het SMN2-gen te beinvloeden zorgt nusinersen dat meer SMN-eiwit wordt aangemaakt.


Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?

Nusinersen wordt gebruikt bij de behandeling van een bepaalde vorm van spinale musculaire atrofie (SMA). Het gaat om de zogenaamde ‘5q spinale musculaire atrofie’. Dit is een zeer zeldzame erfelijke spierziekte.


Welke bijwerkingen kan het geven?

Net als andere medicijnen kan nusinersen bijwerkingen geven. De meest voorkomende bijwerkingen zijn:

Kijk voor aanvullende informatie in de EPAR van Spinraza.


Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *