Wat is miglustat?

Miglustat is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van sommige stofwisselingsziekten, namelijk de ziekte van Gaucher en de ziekte van Niemann-Pick.

Miglustat wordt op de markt gebracht onder de merknaam Zavesca. Zavesca wordt geleverd als capsules. Elke capsule bevat 100 milligram miglustat.

Hoe werkt miglustat?

Mensen met de ziekte van Gaucher type I missen het enzym glucocerebrosidase (ook: zure beta-glucosidase). Dit enzym zorgt ervoor dat het stofje glucocerebroside wordt omgezet in ceramide en glucose. Als glucocerebrosidase ontbreekt leidt dat tot ophoping van glucocerebroside in weefsels en organen. Hierdoor ontstaan symptomen en afwijkingen. Miglustat voorkomt de ophoping van glucocerebroside. Daarmee gaat het de symptomen en afwijkingen tegen.

Geneesmiddelen die de ophoping van bepaalde stoffen in het lichaam tegengaan worden gerangschikt als ‘substraatreductietherapie‘. Miglustat is dus een voorbeeld van substraatreductietherapie.

Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?

Miglustat wordt gebruikt bij de behandeling van de ziekte van Gaucher type I en bij de ziekte van Niemann-Pick type C.

Bij de ziekte van Gaucher type I wordt miglustat alleen gebruikt als enzymvervangende therapie niet in aanmerking komt.

Bij de ziekte van Niemann-Pick type C wordt miglustat toegpast als er sprake is van klachten van het zenuwstelsel die progressief zijn.

Welke bijwerkingen kan het geven?

Net als andere geneesmiddelen kan miglustat bijwerkingen geven. De meest voorkomende bijwerkingen zijn:

Kijk voor aanvullende informatie in de EPAR van miglustat. EPAR staat voor ‘European Public Assessment Report’. Het is een officieel document van de europese gezondheidsautoriteiten.


miglustat - chemische structuur
miglustat – chemische structuur (bron: Fvasconcellos)

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *