Wat is laronidase?

Laronidase is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van mucopolysaccharidose I, een zeldzame stofwisselingsziekte.

Laronidase wordt op de markt gebracht door Genzyme onder de merknaam Aldurazyme. Aldurazyme is beschikbaar als vloeistof voor toediening via een infuus. Een flacon Aldurazyme bevat 5 milliliter infusievloeistof. Elke milliliter infusievloeistof bevat 100 eenheden laronidase.

Hoe werkt laronidase?

Laronidase is een vorm van enzymvervangingstherapie. Het vervangt een enzym dat van nature voorkomt in het menselijk lichaam. Het gaat om het enzym α-L-iduronidase, vaak afgekort tot ‘iduronidase’. Laronidase is dus een synthetische versie van dit enzym.

Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?

Laronidase wordt gebruikt voor de behandeling van mucopolysaccharidose I. Dit is een zeldzame aangeboren stofwisselingsziekte die leidt tot een tekort aan het enzym α-L-iduronidase.

Bijwerkingen laronidase

Omdat bij behandeling met laronidase een enzym wordt aangevuld dat van nature in het lichaam aanwezig is verwacht je eigenlijk niet of nauwelijks bijwerkingen. Toch hebben patiëntjes die laronidase toegediend krijgen vaak bijwerkingen. Het gaat dan echter om een reactie van het lichaam op de toediening per infuus direct in de bloedbaan. Dat kan leiden tot klachten als hoofdpijn, buikpijn, misselijkheid, huiduitslag, rood gezicht, verhoogde lichaamstemperatuur of koorts, soms met koude rillingen.