Bijgewerkt op 21 mei 2023
Wat is sebelipase alfa (Kanuma)?
Sebelipase alfa is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van de ziekte van Wolman. Het wordt op de markt gebracht onder de merknaam Kanuma.
Kanuma wordt geleverd als vloeistof voor injectie.
Hoe werkt sebelipase alfa?
Sebelipase alfa is een vorm van enzymvervangingstherapie. Dat betekent dat het een tekort aan een bepaald enzym – in dit geval het enzym lysosomaal zure lipase – aanvult. Sebelipase alfa is de synthetische versie van dit enzym.
Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?
Sebelipase alfa wordt gebruikt bij de behandeling van de zeer zeldzame stofwisselingsziekte lysosomaal zure lipase deficientie (ziekte van Wolman en cholesterol ester storage disease). Dat is een ziekte waarbij door een afwijking in het DNA een tekort aan het enzym lysosomaal zure lipase ontstaat. Hierdoor worden bepaalde stoffen niet of onvoldoende afgebroken in de cellen van het lichaam. Het gevolg is dat deze stoffen zich ophopen in de cellen. Dat leidt tot bepaalde klachten en afwijkingen.
Toediening en dosering
Sebelipase alfa wordt in de bloedbaan (intraveneus) toegediend. Het middel wordt via het infuus gedurende een periode van twee uur langzaam ingespoten. De dosering is afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patient. In de meeste gevallen zal worden gekozen voor een dosering van 1-3 mg/kg lichaamsgewicht.
Welke bijwerkingen kan het geven?
Omdat bij behandeling met sebelipase alfa een enzym wordt aangevuld dat van nature in het lichaam aanwezig is verwacht je eigenlijk niet of nauwelijks bijwerkingen. Toch hebben patiëntjes die sebelipase alfa toegediend krijgen vaak bijwerkingen. Het gaat dan echter om een reactie van het lichaam op de toediening per infuus direct in de bloedbaan. Dat kan leiden tot klachten als snelle hartslag, hoge bloeddruk, allergische reactie, kortademigheid, galbulten, verhoogde lichaamstemperatuur of koorts, soms met koude rillingen etc.
Omdat toediening van sebelipase tot een ernstige allergische reactie kan leiden moet dit onder strenge medische controle gebeuren.
Voor meer informatie verwijzen wij naar de EPAR van sebelipase alfa. EPAR staat voor ‘European Public Assessment Report’. Het is een officieel document van de europese gezondheidsautoriteiten.
Andere talen
Engelse vertaling
Verder lezen / Referenties
- BK Burton, M Balwani, F Feillet ea, ‘A Phase 3 Trial of Sebelipase Alfa in Lysosomal Acid Lipase Deficiency‘ gepubliceerd in de New England Journal of Medicine van 10 september 2015; 373(11): pagina’s 1010-1020.