Bijgewerkt op 19 mei 2023
Wat is agalsidase?
Agalsidase is een geneesmiddel voor de behandeling van de ziekte van Fabry. Het is een synthetische (nagemaakte) versie van het in ons lichaam voorkomende stofje alfa-galactosidase. Alfa-galactosidase is een enzym dat zorgt voor de afbraak van bepaalde vetdeeltjes in ons lichaam. Mensen met de ziekte van Fabry maken niet of nauwelijks alfa-galactosidase aan. Het gevolg is ophoping van de betreffende vetdeeltjes in de organen en weefsels van het lichaam. Ze worden immers niet meer afgebroken. Door agalsidase toe te dienen worden de vetdeeltjes voor een deel wel afgebroken. Dit voorkomt voor een deel het optreden van klachten en verschijnselen bij mensen met de ziekte van Fabry.
Hoe wordt het gemaakt?
Agalsidase wordt langs biotechnologische wijze geproduceerd. Dat betekent dat het in een fabriek wordt gemaakt door cellen waarvan het DNA is aangepast. De cellen hebben namelijk een stukje DNA toegevoegd gekregen dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van algasidase.
Twee vormen
Er zijn twee fabrikanten die agalsidase maken. Beide producten hebben exact dezelfde aminozuurvolgorde als het enzym alfa-galactosidase. Ze verschillen echter van elkaar doordat ze verschillende suikerketens hebben. Daarom wordt onderscheid gemaakt tussen agalsidase alfa en agalsidase beta. Agalsidase alfa wordt op de markt gebracht door Shire onder de merknaam Replagal. Agalsidase beta wordt op de markt gebracht door Genzyme onder de merknaam Fabrazyme.