Wat is galsulfase?

Galsulfase is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van het syndroom van Maroteaux-Lamy.

Galsulfase wordt op de markt gebracht onder de merknaam Naglazyme. Naglazyme wordt per injectie of infuus toegediend in de bloedbaan. Het wordt daarom geleverd als injectievloeistof. Eén flacon Naglazyme bevat 5 milliliter injectievloeistof. Per milliliter bevat deze vloeistof 1 milligram galsulfase.

flacon Naglazyme (galsulfase)
flacon Naglazyme (galsulfase)

Behandeling met galsulfase wordt beschouwd als een vorm van ‘enzymvervangingstherapie‘.

Hoe werkt het?

Galsulfase is het enzym dat ontbreekt bij mensen met het Maroteaux-Lamy syndroom. Door dit enzym toe te dienen wordt het tekort eraan dus aangevuld.

Galsulfase is de naam van het enzym als geneesmiddel. Het enzym zelf, zoals dat normaal gesproken in het lichaam voorkomt, wordt ‘arylsulfatase B’ of ‘N-acetylgalactosamine-4-sulfatase’ genoemd.

Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?

Galsulfase wordt gebruikt bij de behandeling van het syndroom van Maroteaux-Lamy (mucopolysaccharidose VI). Dat is een aangeboren stofwisselingsziekte waarbij een tekort aan het enzym N-acetylgalactosamine-4-sulfatase optreedt. De ziekte wordt daarom ook wel ‘N-acetylgalactosamine-4-sulfatasedeficiëntie’ genoemd.

Welke bijwerkingen kan het geven?

Net als andere geneesmiddelen kan galsulfase bijwerkingen geven. De meest voorkomende zijn:

Kijk voor een uitgebreid overzicht van bijwerkingen in de EPAR van galsulfase. EPAR staat voor ‘European Public Assessment Report’. Het is een officieel document van de europese gezondheidsautoriteiten.