Wat is enzymvervangingstherapie?

Enzymvervangingstherapie is een behandeling waarbij het enzym waaraan een tekort bestaat als geneesmiddel wordt toegediend.

Enzymvervangingstherapie wordt door artsen ‘enzymsubstitutietherapie’ genoemd. Soms wordt ook de afkorting ‘ERT’ gebruikt. Dat staat voor de engelse benaming ‘Enzyme Replacement Therapy’.

Indicaties voor enzymvervangingstherapie

Enzymvervangende therapie wordt gebruikt voor de behandeling van bepaalde stofwisselingsziekten. Op dit moment zijn er een aantal stofwisselingsziekten waarvoor enzymvervangingstherapie beschikbaar is, namelijk:

Daarnaast wordt enzymvervangingstherapie ook toegepast bij de behandeling van een slecht werkende alvleesklier. Het gaat dan om ziekten die leiden tot zogenaamde ‘exocriene pancreasdysfunctie’. Hierbij bestaat een tekort aan enzymen die door de alvleesklier in de dunne darm worden uitgescheiden. Een bekend voorbeeld van zo’n ziekte is taaislijmziekte (cystische fibrose).

Welke enzymvervangende therapieën zijn er?

Sinds een aantal jaren zijn voor verschillende stofwisselingsziekten enzymtherapieën beschikbaar. Hieronder een overzicht van geneesmiddelen die beschouwd worden als enzymtherapie.

Een aparte vorm van enzymvervangingstherapie die al langer bestaat is die met pancreatine (merknamen: Creon, Pancrease, Pancreatine, Panzytratpancreasenzymen). Pancreatine bestaat uit een mix van alvleesklierenzymen die van belang zijn voor de spijsvertering.

Toediening van enzymvervangingstherapie

Enzymen zijn eiwitten. Als eiwitten via de mond worden ingenomen en doorgeslikt worden ze afgebroken door spijsverteringsenzymen in het maagsap. Dat betekent dat geneesmiddelen die bestaan uit een eiwit in de meeste gevallen niet als tablet of capsule kunnen worden toegediend. Ze zijn dan namelijk domweg niet werkzaam. Om die reden worden middelen die als enzymvervangingstherapie worden toegepast toegediend per injectie of infuus. Op die manier komen de middelen direct in de bloedbaan, en kunnen dus niet worden afgebroken in het maagdarmkanaal.

Een uitzondering vormen de geneesmiddelen die bedoeld zijn als vervanging van alvleesklierenzymen (pancreasenzymen). Die zijn juist werkzaam in de maag en de dunne darm. Deze middelen worden dus juist wel via de mond (‘per os’) toegediend.

Bijwerkingen enzymvervangingstherapie

Omdat bij enzymvervangingstherapie enzymen worden aangevuld die normaal gesproken in het lichaam aanwezig zijn verwacht je eigenlijk niet of nauwelijks bijwerkingen. Toch hebben patientjes die dergelijke behandeling toegediend krijgen vaak bijwerkingen. Het gaat dan echter om een reactie van het lichaam op de toediening per infuus direct in de bloedbaan. Dat kan leiden tot klachten als hoofdpijn, misselijkheid, verhoogde lichaamstemperatuur en koude rillingen.

Andere talen

Engelse vertaling

enzyme replacement therapy, ERT

Duitse vertaling

Enzymersatztherapie, Enzymersatz-Therapie, ERT

Synoniemen

Andere namen voor enzymvervangingstherapie zijn enzymvervangende therapie, enzymvervangende behandeling, enzymsubstitutietherapie, enzyme replacement therapie, en ERT.