Wat is elosulfase alfa?

Elosulfase alfa is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van mensen met het syndroom van Morquio. Het wordt op de markt gebracht door het bedrijf BioMarin onder de merknaam Vimizim.

Vimizim wordt toegediend per injectie. Het wordt geleverd als injectievloeistof in flacons van 5 milliliter. Elke milliliter injectievloeistof bevat 1 milligram elosulfase alfa.

Hoe werkt elosulfase alfa?

Elosulfase alfa is een vorm van enzymvervangingstherapie. Dat betekent dat het een tekort aan een bepaald enzym – in dit geval het enzym N-acetylgalactosamine-6-sulfatase – aanvult. Elosulfase alfa is de synthetische versie van dit enzym.

Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?

Elosulfase alfa wordt gebruikt bij de behandeling van het syndroom van Morquio (mucopolysaccharidose IVa). Bij deze ziekte is sprake van een foutje in het DNA waardoor onvoldoende N-acetylgalactosamine-6-sulfatase wordt aangemaakt.

Bijwerkingen elosulfase alfa

Net als andere geneesmiddelen kan elosulfase alfa bijwerkingen veroorzaken. De volgende bijwerkingen komen het meest voor:

Kijk voor meer informatie in de EPAR van elosulfase alfa. EPAR staat voor ‘European Public Assessment Report’. Het is een officieel document van de europese gezondheidsautoriteiten.