Bijgewerkt op 24 mei 2022
Wat is efgartigimod?
Efgartigimod is een geneesmiddel dat kan worden gebruikt bij aandoeningen waarbij een overmaat aan antistoffen aanwezig zijn. Dat geldt voor zogenaamde auto-immuunziekten, waarbij het lichaam antistoffen aanmaakt tegen onderdelen van het eigen lichaam. Op dit moment wordt efgartigimod beoordeeld voor toelating als geneesmiddel tegen myasthenia gravis.
Efgartigimod wordt op de markt gebracht door het belgische bedrijf Argenx onder de merknaam Vyvgart. Vyvgart wordt geleverd als injectievloeistof. Het middel wordt geleverd in ampullen van 20 milliliter met een concentratie van 20 milligram efgartigimod per milliliter. Eén ampul bevat dus 400 milligram efgartigimod. Het middel wordt via een infuus direct in een bloedvat (intraveneus) toegediend.
Vyvgart is in de Verenigde Staten al op de markt. Daar kost het middel USD 225.000 per jaar. In Europa is het middel nog niet op de markt. Naar verwachting wordt het in de tweede helft van 2022 goedgekeurd door de europese gezondheidsautoriteiten.
Bij welke aandoeningen wordt het gebruikt?
Efgartigimod wordt gebruikt bij de behandeling van myasthenia gravis. Mensen met deze ziekte maken antistoffen aan tegen de zogenaamde acetylcholine receptor (AChR).
Verder wordt onderzoek gedaan naar de werkzaamheid van efgartigimod bij de behandeling van idiopathische trombocytopenische purpura (ITP), pemphigus vulgaris et foliaceus, bulleus pemfigoïd, chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) en idiopathische inflammatoire myopathie.
Hoe werkt het?
Efgartigimod alfa-fcab is een fragment van een humaan IgG1-antistof dat bindt aan de neonatale Fc-receptor. Het gevolg is een daling van de hoeveelheid circulerend IgG. Toediening van efgartigimod leidt daardoor tot een daling van het IgG gehalte in het bloed en van de hoeveelheid AChR-autoantistoffen die myasthenia gravis veroorzaken.
Wat kan ik ervan verwachten?
In een onderzoek bij 129 patiënten met myasthenia gravis werd efgartigimod vergeleken met placebo. Het effect op de ziekte werd gemeten met een vragenlijst die speciaal geschikt is voor mensen met deze ziekte, de zogenaamde Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) vragenlijst. Een verbetering van de MG-ADL score werd beschouwd als een positieve respons.
| Vyvgart (efgartigimod) | placebo | |
| Effectiviteit (positieve respons) | 68% | 30% |
| Bijwerkingen | ||
| hoofdpijn | 29% | 28% |
| verkoudheid / keelontsteking | 12% | 18% |
Welke dosering?
De dosering wordt bepaald aan de hand van het lichaamsgewicht van de patiënt. De aanbevolen dosering is 10 milligram efgartigimod per kilogram lichaamsgewicht. Dus iemand van 75 kilogram krijgt 750 milligram efgartigimod per keer. De maximale dosering bedraag 1200 milligram per keer. De behandeling wordt eenmaal per week gegeven, gedurende vier opeenvolgende weken. Het middel wordt via een infuus direct in het bloed (intraveneus) toegediend. Voordat het wordt toegediend wordt het middel verdund met 0,9% natriumchloride-oplossing. De inlooptijd bedraagt een uur.
Wanneer NIET gebruiken?
Contra-indicaties zijn omstandigheden waaronder een behandeling NIET mag worden toegepast. Voor efgartigimod geldt dat het niet mag worden toegediend aan patiënten die op dat moment een infectie hebben. In dat geval moet worden gewacht totdat de infectie genezen is.
Omdat efgartigimod de hoeveelheid antistoffen in het bloed (tijdelijk) verlaagt is toediening van vaccins tijdens behandeling met dit middel niet logisch. Het doel van inenting met vaccins is namelijk om antistoffen aan te maken.
Gebruik tijdens het geven van borstvoeding
Bij vrouwen die geneesmiddelen gebruiken en borstvoeding geven bestaat er een kans dat het geneesmiddel deels wordt uitgescheiden in de moedermelk. Zo kan het zogende kind worden blootgesteld aan (kleine hoeveelheden) van het geneesmiddel. Van efgartigimod is niet goed bekend in hoeverre het wordt uitgescheiden in moedermelk. Daarom wordt aanbevolen om de mogelijke nadelige effecten voor het zogende kind af te wegen tegen de behoefte van de moeder aan behandeling met Vyvgart.
Welke bijwerkingen kan het geven?
Net als andere medicijnen kan efgartigimod bijwerkingen geven. De meest voorkomende bijwerkingen zijn luchtweginfecties, hoofdpijn en urineweginfecties. Verder kan toediening van het middel leiden tot overgevoeligheidsreacties, met als gevolg huiduitslag, kortademigheid en/of angio-oedeem. Dergelijke reacties kunnen tot weken na toediening optreden. Ook kunnen afwijkingen in het bloed voorkomen, waaronder een afname van het aantal witte bloedcellen (leukopenie), afname van het aantal lymfocyten (lymfopenie) en afname van het aantal neutrofiele granulocyten (neutropenie). Voor aanvullende informatie verwijzen we naar de (engelstalige) bijsluiter van Vyvgart.
Synoniemen
Vyvgart, efgartigimod alfa, efgartigimod alfa-fcab, ARGX-113
ATC-code
L04AA58
Verder lezen / Referenties
- JF Howard, V Bril, T Vu, C Karam, S Peric, T Margania et al., ‘Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial‘, gepubliceerd in The Lancet Neurology van juli 2021.