Bijgewerkt op 19 mei 2023
Wat is cerliponase alfa?
Cerliponase alfa is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van een zeer zeldzame stofwisselingsziekte. Het gaat om de ziekte neuronale ceroïdlipofuscinose type 2. Dat is een zeldzame stofwisselingsziekte waarbij een bepaald enzym ontbreekt.
Cerliponase alfa wordt op de markt gebracht door BioMarin onder de merknaam Brineura. Brineura wordt geleverd als infusievloeistof. De infusievloeistof bevat 30 milligram cerliponase alfa per milliliter. Brineura wordt direct in de hersenen toegediend.
Hoe wordt het toegediend?
Cerliponase alfa wordt toegediend direct in het hersenvocht. Dit wordt ‘intraventriculaire toediening’ genoemd. De toediening vindt plaats via een reservoir dat van te voren tijdens een operatie in de hersenen is ingebracht. Het middel wordt tijdens een behandeling langzaam toegediend via een katheter die met het reservoir verbonden is. Na de behandeling wordt nog een spoelmiddel toegediend.
Hoe werkt het?
Cerliponase alfa is de synthetische versie van het enzym tripeptidyl peptidase 1 (TPP1-eiwit). Dit is het enzym dat ontbreekt bij kinderen met neuronale ceroïdlipofuscinose type 2. Het is dus een vorm van enzymvervangende therapie.
Welke bijwerkingen kan het geven?
Net als andere geneesmiddelen kan ook cerliponase alfa bijwerkingen geven. De meest voorkomende bijwerkingen zijn:
- overgevoeligheidsreactie
- hoofdpijn
- snel boos of geïrriteerd
- infectie van de bovenste luchtwegen, bijv:
- overgeven
- koorts
- afwijkingen in het hersenvocht
- verhoogd eiwit gehalte in het hersenvocht
- verlaagd eiwit gehalte in het hersenvocht
- pleiocytose
- afwijkingen op het hartfilmpje (ECG)
Voor aanvullende informatie verwijzen wij naar de EPAR van Brineura. EPAR is een afkorting voor European Public Assessment Report. Het is een officieel document van het Europees Geneesmiddelen Agentschap.
Synoniemen
Een andere naam voor cerliponase alfa is cerliponase α.