Wat is cerliponase alfa?

Cerliponase alfa is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van een zeer zeldzame stofwisselingsziekte. Het gaat om de ziekte neuronale ceroïdlipofuscinose type 2. Dat is een zeldzame stofwisselingsziekte waarbij een bepaald enzym ontbreekt.

Cerliponase alfa wordt op de markt gebracht door BioMarin onder de merknaam Brineura. Brineura wordt geleverd als infusievloeistof. De infusievloeistof bevat 30 milligram cerliponase alfa per milliliter. Brineura wordt direct in de hersenen toegediend.

verpakking cerliponase alfa (Brineura)
verpakking cerliponase alfa (Brineura) – bron: brineura.com

Hoe wordt het toegediend?

Cerliponase alfa wordt toegediend direct in het hersenvocht. Dit wordt ‘intraventriculaire toediening’ genoemd. De toediening vindt plaats via een reservoir dat van te voren tijdens een operatie in de hersenen is ingebracht. Het middel wordt tijdens een behandeling langzaam toegediend via een katheter die met het reservoir verbonden is. Na de behandeling wordt nog een spoelmiddel toegediend.

Hoe werkt het?

Cerliponase alfa is de synthetische versie van het enzym tripeptidyl peptidase 1 (TPP1-eiwit). Dit is het enzym dat ontbreekt bij kinderen met neuronale ceroïdlipofuscinose type 2. Het is dus een vorm van enzymvervangende therapie.

Welke bijwerkingen kan het geven?

Net als andere geneesmiddelen kan ook cerliponase alfa bijwerkingen geven. De meest voorkomende bijwerkingen zijn:

Synoniemen

Een andere naam voor cerliponase alfa is cerliponase α.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *